26年两次被叫停 依然傲娇健在的干细胞制药公司

Geron是一家为临床阶段服务的生物制药公司,其核心产品为端粒酶阻断剂Imetelstat,用于血液骨髓恶性肿瘤的治疗。在开发出Imetelstat之前,Geron的研究团队对端粒以及端粒生物学进行了深入研究。端粒是染色体顶端的一小段特殊DNA序列,随着细胞分裂次数的增多,端粒的长度会不断缩短。当端粒缩短到一定的长度时,该细胞便无法继续分裂、增殖,因此细胞的分裂是受到限制的。

 

Geron通过核算化学的理论与手段,开发出了Imetelstat。Imetelstat的本质是一种寡核苷酸,它能特异性与翻译端粒酶的RNA互补结合,并能抵御核酸酶的水解,因此可以抑制端粒酶的表达,阻碍恶性细胞的无限增殖。在原发性血小板增多症(ET)、骨髓纤维化(MF)中,Imetelstat显示出较高的药理活性,其阻断端粒酶、移植恶性祖细胞复制的特异性也令人满意。

Imetelstat的临床前研究表明,Imetelstat具有较好的端粒酶抑制活性。在Imetelstat的I期临床试验过程中,Geron的研究人员对Imetelstat的安全性与有效性进行了评价,并得到了Imetelstat的药物效应动力学与药物代谢动力学参数。关于Imetelstat的后续临床研究仍在进行中,研究人员会对其临床药理学特性进行进一步地研究观察。

2014年11月13日,Geron与Janssen Biotech有限公司签订了许可协议,在此基础上建立了紧密的合作伙伴关系。双方都希望对Imetelstat进一步优化,将Imetelstat作为治疗血液骨髓恶性肿瘤等疾病的药物推广到全球市场。

合作协议中提到,首笔支付费用为3500万美元,该笔款项已经于2014年12月到账。整个研发项目的总经费为9亿美元,包括药品研发、新药注册审批和市场营销等一系列环节的费用,当然还包括全世界销售的提成。

26年两次被叫停 依然傲娇健在的干细胞制药公司
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【火视观点】

Geron第一个人工培养了人体胚胎干细胞,然而它的发展历程却相当坎坷:

1998年11月,Geron公司资助的科研团队第一次获得并且人工培养了人体胚胎干细胞;

2008年5月,FDA禁止Geron进行人体胚胎干细胞产品的临床试验工作;

2009年1月,奥巴马上任3天之后,Geron公司获批可以为干细胞产品开展临床试验;

2009年8月,临床试验再次搁浅;

2010年7月,临床试验再次启动;

2010年10月,Geron宣布临床试验正式开始,志愿者们接受干细胞产品注射;

2014年11月,Geron与Janssen Biotech有限公司签订了许可协议;

2015年9月,Geron端粒酶抑制剂类抗癌新药临床二期现曙光,凭借此研究数据,曾深陷危机的Geron或将迎来转机。

常见的血液肿瘤主要包括各类白血病、多发性骨髓瘤以及恶性淋巴瘤,多发性骨髓瘤的整个发病率在血液恶性肿瘤里面占10%。多发性骨髓瘤不仅发病率高,症状错综复杂,并且超过半数的病人被误诊,被误诊为骨病、肺炎、贫血等疾病的几率相当高。

1、多发性骨髓瘤的临床表现复杂,发病早期常无典型症状,因此不易被发现。临床患者常以骨骼疼痛为首发症状,以腰骶部和胸肋部最为常见,甚至出现病理性骨折,易被误诊为骨质疏松、腰肌劳损、腰椎间盘突出、腰椎压缩性骨折、骨转移瘤等骨科疾病。骨髓瘤细胞产生的单克隆免疫球蛋白轻链从肾小球滤过并沉淀于肾小管内,造成肾脏病变,有的患者症状表现为反复蛋白尿、血尿,甚至发展到肾功能衰竭。

2、多发性骨髓瘤的发病率低,仅为1-2/10万人,容易被忽视。

3、多发性骨髓瘤多见于老年人,常见症状如骨痛、感染、胸闷在老年人中相当普遍。

Geron的经历告诉我们专注细分领域依然大有机会,另外很重要的一点是创业是一个艰苦的旅程,可能面临各种风险,需要一帮小伙伴并肩战斗,那么创业公司在人才招聘的时候需要注意什么呢?

每个成功的公司,都需要一个完整的、战斗力强大的团队。一个完整的团队应该包括统筹全局的灵魂,运筹帷幄的军事,冲锋陷阵的将军,也需要兵马未动粮草先行的后勤保障。

但是需要注意:

1、创始人是创业公司的灵魂及核心,也是公司文化及团队气质的源头,有时候需要集思广益,但是一定要记住一定是与最核心的人一起讨论。创始人更多的时候需要乾纲独断,这对创始人的要求就比较高,需要格局、眼界、胸怀、能力四者兼备,如果四项素质严重缺失那还是不要创业了。

2、创始团队是创业公司战斗方阵的千夫长,是团队战斗力、执行力的核心,创业公司一定要记住一点,创始团队是招聘不来的,如果创始人没有一帮可以并肩战斗的兄弟,在创业这条路上还望三思。

3、业务骨干是创业公司战略、战术的执行者,要求执行力一定要强,业务能力可以放在次席。这方面的员工是可以通过招聘渠道进行获取,具体招聘方式不再详述。

4、做好粮草供应,创业公司往往意味着没日没夜的工作,一定要有专门人员把小伙伴的后勤补寄做好。

总结下:创始人需要格局、眼界、胸怀、能力,创始团队需要对公司业务深刻理解;执行力是核心及基础,也是团队是否可以成功的根本。

公司概况

公司名称:Geron

公司地址:美国 加州

融资情况:1996年8月9日 上市

2014年2月4日 股权融资 967万美元

团队

创始团队成员:

John A. Scarlett, M.D. 医学博士及首席执行官、董事

Olivia K. Bloom 执行副总裁,财务总监

Melissa A. Kelly Behrs 执行副总裁,业务发展和投资组合管理

Andrew J. Grethlein, Ph.D. 执行副总裁,发展与技术运营

 

Stephen N. Rosenfield, J.D. 执行副总裁,总法律顾问

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